QURE Stock Rockets nakon što je FDA odobrila svoj najskuplji lijek ikada

Uprava za hranu i lijekove upravo je odobrila svoj najskuplji lijek ikada - gensku terapiju za hemofiliju B Carlisle kompanije (CSL) i UniQure (QURE) — i dionice QURE su pale u srijedu.

X

U međuvremenu, BioMarin (BMRN) akcije su izbile nakon što je FDA rekla da neće održati sastanak savjetodavnog odbora na kojem bi se raspravljalo o svojoj genskoj terapiji hemofilije A. Ovi savjetnici daju neobavezujuće preporuke FDA-i nakon rasprave o prednostima i rizicima eksperimentalnih lijekova. BioMarin Roctavian je već odobren u Evropi.

On današnja berza, dionice QURE su skočile 14.6% na 26.36. To je produžilo rast dionica sa porasta od 7.1% u utorak. Dionice su nadmašile a buy point na 25.91 van konsolidacije, prema MarketSmith.com.

BioMarin dionice su skočile 7.3% na 97.79. To je nagnalo BioMarin dionice da probiju baza sa duplim dnom sa unosom na 92.86.

QURE dionice: Cijena je iznad očekivanja

UniQure-ova infuzija je odobrena za pacijente s hemofilijom B koji su trenutno na režimu prevencije koji se zove terapija faktorom IX, ili koji imaju povijest potencijalno smrtonosnih krvarenja ili ozbiljnih epizoda krvarenja. Uz jednokratnu cijenu od 3.5 miliona dolara, Carlisle i UniQure se nadaju da je lijek lijek.

Analitičari kažu da je odobrenje najbolji scenario za UniQure, kompaniju koja je u početku razvila Hemgenix prije nego što se u kasnijim fazama udružila s Carlisleom. Oznaka ne ograničava terapiju na bilo koju specifičnu grupu pacijenata niti uključuje upozorenje o „crnoj kutiji“.

“S obzirom na neizvjesnost oko odobrenja genske terapije za hemofiliju i oprez investitora, mislimo da je ovo velika pozitivna stvar za UniQure i ključno smanjenje rizika za priču”, rekla je analitičarka UBS-a Eliana Merle u izvještaju u srijedu.

Cijena od 3.5 miliona dolara je iznad preporuke Instituta za klinički i ekonomski pregled. Neprofitna organizacija je rekla najviše genske terapije hemofilije bio bi isplativ na 2.5 miliona dolara. U izvještaju su ispitane cijene između 2 i 3 miliona dolara na osnovu komentara rukovodilaca.

Analitičar SVB Securities Joseph Schwartz rekao je da je cijena viša od očekivane vjerovatno razlog za malu populaciju pacijenata sa hemofilijom B. Ipak, on smatra da je odobrenje pozitivno za pacijente s čestim epizodama krvarenja i potrebom za “opterećenom terapijom profilakse”.

Pacijenti će biti praćeni tri sata nakon infuzije Hemgenixa. Zatim će morati da se podvrgavaju nedeljnom nadzoru tokom tri meseca kako bi se uočile potencijalne komplikacije jetre. Schwartz napominje da se preventivni tretman sa faktorom IX obično daje jednom sedmično.

“Vjerujemo da ovi zahtjevi za praćenje imaju smisla i da će se smatrati vrijednom žrtvom za vjerovatnu liberalizaciju od faktorske terapije, krvarenja i oštećenja zglobova za dugo vremena”, rekao je on u izvještaju.

Ima bolji rejting na QURE dionicama.

UniQureovi drugi napori u genskoj terapiji

Prema uslovima sporazuma, Carlisle će biti odgovoran za komercijalizaciju Hemgenixa. Zauzvrat, UniQure će dobiti do 1.5 milijardi dolara dodatnih isplata i tantijema za prodaju u srednjim godinama do raspona od niskih 20%. UniQure također ima prava na proizvodnju.

„Mi vidimo (to) odobrenje kao ključni događaj za smanjenje rizika za budući potencijal priliva novca UniQure-a,“ rekao je Schwartz. “Također smatramo da ovo dobro sluti za potencijal odobrenja za BioMarin Roctavian kod hemofilije A.”

Odobrenje takođe verovatno daje poverenje naporima UniQure-a u drugim oblastima genske terapije. Investitori su vjerovatno oprezniji u pogledu rada kompanije na Huntingtonovoj bolesti. Tri od 14 pacijenata u UniQure studiji iskusila su ozbiljne nuspojave.

„Napominjemo da se ažuriranje Faze 1 i Faze 2 još uvijek vodi u drugom tromjesečju 2023. i moglo bi biti informativni katalizator za program s prvim podacima o funkcionalnim (ciljevima)“, rekao je Merle, analitičar UBS-a.

Ona ima rejting za kupovinu dionica QURE i podigla je ciljnu cijenu na 42 sa 40.

Pratite Allison Gatlin na Twitteru na @IBD_AGatlin.

MOŽDA TI SE TAKOĐER SVIĐA:

Medtronic dostigao dvogodišnji minimum na kvartalnom zaostatku - ali analitičari traže svijetle tačke

Pogledajte zašto Gileadov posao protiv raka dovodi dionice do groznice

Pravovremeno kupujte i prodajte upozorenja uz IBD Leaderboard

Dionice za kupovinu i gledanje: Vrhunske IPO-ove, velike i male kapice, akcije rasta

Pronađite najbolje dugoročne investicije sa dugoročnim vođama IBD-a