Crispr Therapeutics: FDA prijava genske terapije srpastih ćelija je skoro gotova

Podnošenje odobrenja za revolucionarni tretman bolesti srpastih ćelija trebalo bi da bude urađeno do marta,


Crispr Therapeutics


rekao je, ističući vodstvo kompanije u konkurentskom području medicinskih istraživanja i potaknuvši porast dionica.

Ako je odobren, exa-cel tretman od Crispr-a (oznaka: CRSP) i njegovog partnera


Vertex Pharmaceuticals


(VRTX) bi bila prva terapija na američkom tržištu zasnovana na Crispr-a Nobelova tehnologija koji prepisuje neispravne gene. Pacijenti koji su primili jednokratnu terapiju u kliničkim ispitivanjima ostali su slobodni poremećaj crvenih krvnih zrnacaMučni simptomi.