Proizvođač lijeka za Alchajmer Leqembi očekuje puno odobrenje FDA ovog ljeta

Japanski proizvođač lekova Eisai očekuje da će Uprava za hranu i lijekove ovog ljeta u potpunosti odobriti lijek za Alchajmerovu bolest Leqembi, čime bi se proširio pristup skupim novim antitijelima pod Medicareom.

Američki izvršni direktor Ivan Cheung rekao je da bi FDA, koja je odobrila ubrzano odobrenje u januaru, mogla dati potpuno odobrenje već u julu ako kompanija dobije ubrzani "prioritetni pregled" za demonstriranje značajnog poboljšanja u tome kako se rano liječi Alchajmerova bolest.

“Bukvalno govorimo o možda pet mjeseci nakon toga, tako da trenutno hitno krećemo sa CMS-om,” rekao je Cheung za CNBC u intervjuu u četvrtak. Centri za Medicare i Medicaid usluge su savezna agencija koja će odrediti koliko je Leqembi, koji Eisai cijeni od 26,500 dolara godišnje, pokriven za pacijente s dijagnozom rane Alchajmerove bolesti.

Kompanija koja je razvila lijek sa Biogen, procjenjuje se da će 100,000 ljudi dobiti ranu dijagnozu Alchajmerove bolesti i biti kvalifikovano za Leqembi do 2026. godine, iako je broj nedijagnosticiranih ljudi gotovo sigurno veći.

Udruženje za Alchajmerovu bolest procjenjuje da više od 2,000 ljudi u dobi od 65 i više godina napreduje od blage do umjerene demencije zbog ove bolesti dnevno, što ih čini nepodobnim za Leqembi.

Rana Alchajmerova bolest obično pogađa ljude u dobi od 65 i više godina, uzrokujući kognitivna oštećenja i druge probleme. Leqembi je pokazao obećavajuće u usporavanju napredovanja bolesti u toj populaciji, ali nosi rizik od oticanja mozga i krvarenja.

Medicare je u aprilu 2022. objavio smjernice koje ograničavaju pokrivenost lijekova za Alchajmerovu bolest kao što je Leqembi koji koriste tretmane antitijelima za ciljanje plaka koji uzrokuje bolest. Pod Eisaijevim trenutnim ubrzanim statusom odobrenja, Medicare će pokrivati ​​samo troškove ljudi u kliničkim ispitivanjima odobrenim od strane FDA ili Nacionalnog instituta za zdravlje.

Eisai ima završio svoju treću fazu ispitivanja i više ne upisuje pacijente. To znači da je lijek trenutno nedostupan većini, osim vrlo bogatih. Cheung je rekao da kompanija trenutno ne zna ni za jednog pacijenta koji je uspio da Leqembi pokrije kroz Medicare.

Čak i ako dobije potpuno odobrenje u okviru FDA-ovog procesa „prioritetnog pregleda“, Medicare bi i dalje mogao ograničiti pokriće na pacijente upisane u istraživačke studije koje je odobrio CMS, agencija koja vodi Medicare i Medicaid federalne programe zdravstvenog osiguranja.

Kompanija je podnijela sve podatke iz treće faze sa svojom aplikacijom za potpuno odobrenje u januaru i trebala bi dobiti odgovor od FDA u martu da li će agencija prihvatiti njenu prijavu. Ako agencija odluči da prioritetno razmotri Leqembijev zahtjev, mogla bi donijeti konačnu odluku u roku od šest mjeseci.

Korisnici Medicare-a koji pristanu da učestvuju u istraživačkim studijama koje podržava CMS, koje su šire od kliničkih ispitivanja, dobiće pokrivenost ako Leqembi dobije puno odobrenje. Ali moguće je da bi CMS mogao pristati na još širu pokrivenost, možda bez ograničenja, ako agencija utvrdi da postoji visok nivo dokaza koji podržavaju liječenje, rekao je Cheung.

"Uz visok nivo dokaza... ograničenja bi trebala biti vrlo ograničena, ili možda čak i bez ograničenja i to je Eisaijev stav", rekao je Cheung. “Vjerujemo da bi korisnici Medicare-a trebali imati nesmetan pristup, širok i jednostavan pristup Leqembiju jer podaci ispunjavaju te kriterije,” rekao je on.

Ako Medicare nastavi ograničavati pokrivenost, ljudi u ruralnim zajednicama bi se suočili s nedostatkom jer su medicinske ustanove i univerziteti jako koncentrirani u većim gradovima.

Više od 70 članova Kongresa ovog mjeseca pozvalo je ministra zdravlja Xaviera Becerra i CMS administratora Chiquitu Brooks-LaSure da ublaže ograničenja pokrivenosti Leqembija kako bi osigurali veći pristup širom Amerike.

“Pacijenti, porodice i negovatelji koji žive u ruralnim i nedovoljno opskrbljenim područjima trebali bi imati istu priliku za pristup liječenju”, pisali su zakonodavci. “Ogroman je fizički i finansijski teret za korisnike Medicare-a da provedu bezbroj sati putujući do ograničenih istraživačkih institucija koje su domaćini ispitivanja.”

Ako sve bude u skladu sa Eisaijevim očekivanjima, FDA će dati puno odobrenje, a CMS će omogućiti neograničeno pokrivanje Leqembija. U tom scenariju, Eisai predviđa da će oko 100,000 pacijenata sa ranom dijagnozom Alchajmerove bolesti biti kvalifikovano do treće godine uvođenja lijeka. Eisai je rekao da postoji dovoljan proizvodni kapacitet u Biogenovoj tvornici u Švicarskoj.

Ali Cheung je rekao da je glavni izazov uvođenja Leqembija to što liječnici nisu usmjereni na dijagnosticiranje rane Alchajmerove bolesti jer postoji tako malo tretmana. CMS takođe treba da obezbedi široku nadoknadu za dijagnostičke testove, rekao je Cheung. To uključuje PET skeniranje, trenutno ograničeno na jedan u toku života, i testove cerebrospinalne tečnosti koji se nadoknađuju po niskoj stopi, navodi kompanija. 

“Svaki put kada morate usvojiti novu dijagnostičku proceduru, to će potrajati,” rekao je Cheung. „Treba da se izvrši nadoknada za te dijagnostičke procedure, a radiolozi i zdravstveni radnici širom zemlje moraju to da počnu da rade. I postoji vremenski period koji je potreban ljudima da se upoznaju kako to da urade”, rekao je on.

Oko 15% pacijenata koji ispunjavaju uslove su mlađi od 65 godina i uglavnom su pokriveni privatnim osiguranjem, rekao je Cheung. Privatni osiguravači uglavnom čekaju odluku o CMS pokriću, iako bi neki mogli odlučiti da donesu svoje odluke o pokriću ranije, rekao je. Eisai će ponuditi pomoć pri plaćanju za osobe koje su privatno pokrivene, rekao je Cheung.

„Postoji više fleksibilnosti i višestruki pristupi da se ponudi veoma dobar pristup uz veoma, veoma niske troškove iz džepa za te pojedince“, rekao je izvršni direktor. Eisai ima a program za pružanje Leqembi bez troškova neosiguranim pacijentima koji ispunjavaju kriterije podobnosti.

Cheung je rekao da bi se godišnji trošak Leqembija od 26,500 dolara trebao smanjiti s vremenom. Trenutno se tretman primjenjuje dva puta mjesečno, ali Eisai razvija režim održavanja u kojem bi pacijenti primali jednu mjesečnu dozu nakon prvih 18 mjeseci liječenja.

“Još nije odobreno. Očekujemo da ćemo podnijeti zahtjev za doziranje za održavanje do kraja sljedeće fiskalne godine”, rekao je Cheung. Doziranje za održavanje smanjilo bi troškove Leqembija za otprilike polovinu, rekao je.

CMS je u januaru rekao da će proširiti pokrivenost ako Eisai pruži podatke koji odgovaraju na pitanja o prednostima Leqembija u usporavanju kognitivnog pada i potencijalnoj šteti od nuspojava kao što su krvarenja u mozgu.

“Jedna od stvari koje bih samo naglasio je kao što znate, u ovom konkretnom času, [mi] smo zaista željeli imati više informacija dok naučimo šta će ovi proizvodi raditi”, rekao je CMS administrator Brooks-LaSure u utorak tokom poziv sa novinarima. “Ali i dalje smo otvoreni za slušanje novih podataka od proizvođača i zagovornika.”

Eisai kaže da podaci iz treće faze ispitivanja odgovaraju na ta pitanja sa visokim nivoom dokaza, rekao je Cheung.

Medicare politika pokrića je kontroverzna. Udruženje za Alchajmerovu bolest, u decembarskom pismu CMS-u, pozvao na potpuno i neograničeno pokrivanje Leqembija. Robert Egge, direktor politike udruženja, rekao je da je to prvi put da je CMS preventivno odlučio da ne pokriva buduću klasu lijekova po defaultu.

Medicare politika proizlazi iz kontroverzi oko Aduhelma, još jednog tretmana protiv Alchajmerovih antitijela koje su razvili Eisai i Biogen. FDA je odobrila ubrzano odobrenje za taj tretman 2021. uprkos činjenici da su nezavisni savjetnici agencije rekli da dokazi ne pokazuju da je to usporilo bolest. Tri savetnika podnio ostavku zbog odluke FDA. A kongresna istraga decembra utvrdio da je Aduhelmovo odobrenje “prepuno nepravilnosti”.

Medicare je prošlog aprila odlučio ograničiti pokrivenost na sva monoklonska antitijela koja ciljaju moždani plak za liječenje Alchajmerove bolesti dok ne dobije više dokaza koji pokazuju korist za pacijente.

„To nije razumna politika jer nema razloga zašto su to morali da rade na klasnoj osnovi“, rekao je Egge.

Američka akademija za neurologiju, najveće svjetsko udruženje neurologa, rekla je Medicareu u pismu ranije ovog mjeseca da postoji konsenzus među njenim stručnjacima da je kliničko ispitivanje faze tri za Leqembi dobro osmišljeno i da su podaci klinički i statistički značajni.

Rezultati kliničkog ispitivanja, objavljen u New England Journal of Medicine, otkrili su da je kognitivni pad bio 27% sporiji tokom 18 mjeseci kod ljudi koji su primali Leqembi u poređenju sa onima koji nisu primili tretman. Ali bilo je i zabrinutosti za sigurnost kod nekih pacijenata koji su imali oticanje mozga i krvarenje.

Smrt učesnika kliničkog ispitivanja u oblasti Čikaga takođe bi mogla biti povezana sa lekanemabom, navodi istraživačko pismo objavljeno u New England Journal of Medicine u januaru

Predsjednik AAN-a, dr. Orly Avitzur, pozvao je CMS da revidira svoja ograničenja pokrivenosti tako da postoji širi pristup za Leqembi ukoliko tretman dobije tradicionalno odobrenje FDA.