Evo zašto je SpringWorks Therapeutics skočio za 20%

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) dionice su skočile za 20% nakon što je kompanija koja se bavi kliničkom scenom fokusirana na liječenje raka koji mijenja život, a rijetke bolesti objavile su ohrabrujuće rezultate iz svoje studije DeFi. Ispitivanje je bilo placebom kontrolirana, dvostruko slijepa studija treće faze koja je procjenjivala sigurnost, podnošljivost i efikasnost eksperimentalnog oralnog inhibitora gama-sekretaze, Nirogacestata, u liječenju progresivnih dezmoidnih tumora.

Springworks objavljuje podatke o studiji DeFi.

Izvršni direktor Saqib Islam je rekao:

Tražite li brze vijesti, vruće savjete i analizu tržišta?

Danas se prijavite za Invezz bilten.

Desmoidni tumori su agresivni tumori mekog tkiva koji mogu dovesti do ozbiljnih negativnih ishoda za pacijente, uključujući dugotrajnu bol, unakaženost i amputaciju. U rijetkim slučajevima, kada su vitalni organi pogođeni, dezmoidni tumori također mogu biti opasni po život.

Primarni cilj ispitivanja DeFi bio je poboljšano preživljavanje bez progresije (PFS), pri čemu je nirogacestat pokazao statistički značajno poboljšanje u odnosu na kontrolu, uz smanjenje vjerovatnoće progresije bolesti od 71%. Nadalje, ispitivanje je postiglo sve kritične sekundarne ciljeve, pri čemu je nirogacestat pokazao statistički značajna poboljšanja u ishodima koje su prijavili pacijenti i stopi objektivnog odgovora u poređenju s placebom.

Nirogacestat se bolje podnosio i imao je dobar profil nuspojava. Međutim, značajniji postotak žena reproduktivne dobi iskusio je simptome povezane s disfunkcijom jajnika. Ostale štetne pojave bile su uglavnom u skladu s onim što je prvobitno prijavljeno.

Više podataka iz DeFi studije očekuje se u drugoj polovini 2

 Planirano je da se više podataka podijeli na medicinskoj konferenciji, a SpringWorks očekuje da će podnijeti Prijavu za nove lijekove (NDA) Upravi za hranu i lijekove u 2H 2022. Islam je zaključio:

Današnja objava predstavlja značajnu prekretnicu prema našem cilju da dovedemo prvu odobrenu terapiju u zajednicu dezmoidnih tumora. Radujemo se što ćemo podijeliti podatke o ispitivanju DeFi sa FDA-om i predstaviti detaljne rezultate studije na medicinskom sastanku kasnije ove godine.

 FDA je označila Nirogacestat kao lijek siročad za liječenje dezmoidnih tumora, dok je Europska komisija dodijelila lijek Orphan Drug Designation za liječenje sarkoma mekog tkiva. lijek je također dobio nazive Fast Track and Breakthrough Therapy za liječenje upornih, neresektabilnih, refraktornih ili rekurentnih pacijenata sa dubokim fibromatozom ili dezmoidnim tumorima